• 75%-80% 的肾病综合征（NS）患者激素治疗通常有效，缓解病情；

• 激素还能区分微小病变肾病（MCD）与其他原因导致的 NS；

初始治疗方案：尽管类固醇用量和疗程存在差异，不同指南推荐方案存在差别。

• 国际小儿肾脏病学会 (IPNA) 指南：初始治疗为持续 4 周的泼尼松治疗，剂量为 60 mg/(m2·d)，最大剂量 60 mg/d，可一日 1 次给药或分 2 次给药。经过初始治疗后仍有蛋白尿的患者，采用静脉甲泼尼龙 1000 mg/1.73m2 冲击治疗，隔日一次，共 3 次。

• 美国东南和中西部地区的小儿肾病医生组共识指南：推荐初始类固醇治疗为口服泼尼松 2 mg/(kg·d)6 周，之后再以 1.5 mg/kg 的剂量进行 6 周隔日泼尼松治疗。

• 改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）指南推荐: 初始泼尼松治疗剂量为 60 mg/(m2·d) 或 2 mg/(kg·d)，持续 4-6 周（最大剂量 60 mg/d），随后 2-5 个月期间隔日使用泼尼松 40 mg/m2 或 1.5 mg/kg（最大剂量 40 mg/d）并逐步减量至停药。

• 加拿大肾脏病学会（CSN）指南推荐：泼尼松 2 mg/(kg·d) 初始治疗 12 周以上，最长可达 6 个月。

起效时间：大约90%是在口服泼尼松治疗4周内起效，其余10%则是再接受 2周类固醇治疗后才起效。

后续治疗方案：

• 缓解：如果蛋白尿消失，则视为缓解。出现缓解时，继续每日给予相同日剂量的泼尼松治疗 30 日，然后以相同的日剂量进行隔日治疗。隔日给药治疗在 1-2 个月期间逐渐减量至停药。

• 无缓解：若该类固醇方案完成后 1 周仍持续存在蛋白尿，则视为激素耐药。这些 SRNS 患儿存在 MCD 之外其他肾小球病的可能性增加，因此应接受肾活检。类固醇逐渐减量至停药，并根据组织学结果决定进一步治疗方案。

激素耐药型肾病综合征（SRNS）：判断标准是60 mg/(m2/d) 泼尼松初始疗程后未见完全缓解（完全缓解：是指蛋白尿消退，定义为连续3日，基于首次晨尿或24小时尿的尿蛋白/肌酐比 (UPCR)≤20 mg/mmol(0.2mg/mg) 或试纸尿干化学检测示尿蛋白阴性或痕量）。

治疗结局：临床实践表明,10%-20%的特发性NS患儿对初始经验性类固醇治疗无反应。肾活检示，其中1/4为微小病变，其余主要为 FSGS 或系膜增生。这些儿童发生ESRD的风险增加。

SRNS 可能的机制：大部分 SRNS 患儿的基础病因不明。但随着对肾小球疾病分子遗传学的认识增加，发现所有 SRNS 儿科病例中至少有 1/3 由影响肾小球足细胞分化、结构和功能的单基因缺陷引起。明确 SRNS 的遗传性病因有临床意义，因为免疫抑制治疗不太可能对有遗传性病因的患者有效，且与无遗传性病因的患者相比，此类患者在肾移植后复发原发性疾病的风险较低。

SRNS治疗方案：非免疫治疗与免疫治疗。

非免疫治疗：肾素-血管紧张素-醛固酮系统拮抗剂治疗。首选：ACEI/ARB 治疗，目标值为可耐受的最大允许剂量。禁忌：血容量不足、急性肾损伤、高钾或频繁呕吐/腹泻不应服用此类药物或停用。

免疫治疗：

1. 钙调磷酸酶抑制剂：环孢素（起始剂量 3-5 mg/kg/d, 最大起始量 250 mg，每日分 2 次口服）或他克莫司（起始剂量 0.1-0.2 mg/kg/d, 最大起始量 5 mg，每日分 2 次口服）。至少应用 6 个月判断疗效。若 6 个月后为达到部分缓解，停用；如果完全缓解，免疫抑制减量至最低有效剂量。总疗程：12-24 个月。

注意事项：监测环孢素以及他克莫司的血药浓度，如果eGFR＜30 ml/min/1.73m2时停用或减量。

2. 环磷酰胺

3. 霉酚酸酯 (MMF): 钙调磷酸酶抑制剂具有肾毒性，eGFR＜30 ml/min/1.73m2 时使用 MMF。或者在使用钙调磷酸酶抑制剂复发缓解后使用 MMF 维持缓解；或钙调磷酸酶抑制剂治疗完全缓解至少12个月后可以用 MMF 替代。

4. 其他药物：利妥昔单抗：建议输注 2 剂，每剂 375 mg/m2，使 CD19 细胞计数＜5 个/ml 或＜1%，通常 2 周内输注 1-2 次。

初始类固醇治疗 6 个月后，大约 30% 的类固醇治疗有效患儿不会复发 NS，10%-20% 会复发 <4 次，其余会频繁复发和/或类固醇治疗期间复发 （激素依赖型）。

10%-20% 的特发性肾病综合征（ NS）患儿无效。这些激素耐药型肾病综合征（SRNS）患儿发生终末期肾病（ESKD）的风险更高。

激素敏感型肾病综合征（SSNS）患儿，针对随后复发的首选干预通常为类固醇治疗。然而，频繁复发和/或激素依赖型 NS 患儿常出现类固醇毒性征象，因此启用其他免疫抑制治疗可能有益。